Rocket公布RP-A501达农病II期初步数据

2026年10月6日，Rocket Pharmaceuticals（RCKT）在电话会上更新其达农病（Danon disease）基因治疗项目进展，介绍RP-A501关键II期试验的初步临床观察，包括调整剂量后的初始安全性经验。相关消息于10月7日经Seeking Alpha报道。10月7日，公司另发布幻灯片材料，讨论Danon病项目更新，重点为RP-A501关键试验及初步临床数据，该材料随相关活动一并发布，未披露具体试验数据或条款细节。目前事件仍处于公司披露初步临床数据的阶段，尚无监管批准或试验终止等性质变化。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。