美国 FDA 新闻· FDA·· 12 天前精选AI 评分60
FDA 批准首个用于 Sanfilippo 综合征 A 型儿童患者的基因疗法 Fayuvi
FDA Approves First Gene Therapy for Pediatric Patients with Sanfilippo Syndrome Type A
AI 导读
美国 FDA 批准 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），这是首个用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型）的治疗，该病此前仅有对症处理、无获批疗法。
推荐理由
FDA 批准首个 MPS IIIA 基因疗法 Fayuvi，单臂试验显示 2 至 5 岁患儿认知维持或改善。
来源：美国 FDA 新闻 · fda.gov