vTv Therapeutics 镰状细胞病资产 HPPD 获 FDA 孤儿药资格

美国 FDA 已授予 vTv Therapeutics（VTVT）口服镰状细胞病候选药 HPPD 孤儿药资格。该 first-in-class Nrf2/Bach1 调节剂在临床前研究中提升胎儿血红蛋白、降低氧化应激与红细胞镰变，胎儿血红蛋白提升呈时间与剂量依赖性，效果与羟基脲相当或更优。