美国 FDA 新闻· FDA·· 2026-08-20精选AI 评分62
FDA 加速批准首款 GSDIa 基因疗法 Genglycos，适用于 8 岁及以上患者
FDA Approves First Therapy for Patients aged 8 years and older with Glycogen Storage Disease Type Ia
AI 导读
美国 FDA 于 8 月 19 日对 Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）发出加速批准，用于 8 岁及以上糖原贮积病 Ia 型（GSDIa）成人和儿童患者，作为营养管理的辅助手段以减少每日玉米淀粉摄入量，这是该病首个获批疗法。
推荐理由
FDA 以加速批准路径放行首款 GSDIa 基因疗法，主要终点为每日玉米淀粉摄入量平均减少 31%，需补充试验确认疗效。
来源：美国 FDA 新闻 · fda.gov