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Ultragenyx基因疗法MAA获EMA受理
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AI 综述
2026年10月2日，Ultragenyx 宣布其用于治疗 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型）的在研基因疗法 rebisufligene etisparvovec 的上市许可申请（MAA）已获欧洲药品管理局（EMA）验证。公司称该疗法为 MPS IIIA 首款在研基因疗法。截至最新报道，事件进展为 MAA 获 EMA 验证，尚无关于审评时限、批准与否或具体条款的进一步信息。
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最新进展10月2日 14:00
2026年10月2日，Ultragenyx 宣布其 MPS IIIA 基因疗法 MAA 获 EMA 验证。报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月2日
- GlobeNewswire 上市公司公告Ultragenyx 宣布向 EMA 提交 MPS IIIA 首款在研基因疗法 MAA 申请
Ultragenyx 宣布其基因疗法 rebisufligene etisparvovec 的上市许可申请（MAA）已获 EMA 验证，该疗法用于治疗 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型）。
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