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Ultragenyx 宣布向 EMA 提交 MPS IIIA 首款在研基因疗法 MAA 申请
Ultragenyx Announces Marketing Authorisation Application (MAA) Submission to the European Medicines Agency (EMA) for the First Investigational Gene Therapy for MPS IIIA (Sanfilippo Syndrome Type A)
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Ultragenyx 宣布其基因疗法 rebisufligene etisparvovec 的上市许可申请（MAA）已获 EMA 验证，该疗法用于治疗 MPS IIIA（Sanfilippo 综合征 A 型）。
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