镰状细胞基因疗法获批后患者可及性受限

美国FDA于2023年批准Casgevy和Lyfgenia两款首批针对重症镰状细胞病的基因疗法，报道称基因疗法可使88%至94%的患者完全摆脱严重血管闭塞危象。但截至2025年底，全球仅64名患者接受了Casgevy输注，另有147人完成首次细胞采集。治疗费用、流程复杂性和专科中心可及性仍使许多符合条件的患者难以获得治疗。

AI 根据报道生成 · 2 小时前更新

还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。