镰状细胞病基因疗法带来新希望，但可及性仍是主要挑战

美国FDA于2023年批准Casgevy和Lyfgenia两款首批针对重症镰状细胞病的基因疗法，基因疗法对88%至94%的患者实现完全摆脱严重血管闭塞危象。但截至2025年底，全球仅64名患者接受了Casgevy输注，另有147人完成首次细胞采集，治疗费用、流程复杂性和专科中心可及性仍使许多符合条件的患者难以获得治疗。