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BioMarin公布POMBILITI+OPFOLDA五年期3期数据
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AI 综述
2026年10月2日，BioMarin（Nasdaq: BMRN）在World Muscle Society第31届年会上公布POMBILITI + OPFOLDA治疗晚发型庞贝病的五年Phase 3数据。该数据来自PROPEL开放标签扩展研究，显示运动功能结果持久、肺功能相对稳定，未发现新的安全性信号。这是该事件目前唯一可确认的进展，此前无其他报道可供对照，事件性质为正式公布的临床数据，不涉及监管批准或终止等转折。
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10月2日
- PR Newswire 科技新闻稿BioMarin 在 World Muscle Society 年会公布 POMBILITI + OPFOLDA 五年 Phase 3 数据
BioMarin（Nasdaq: BMRN）在 World Muscle Society 第 31 届年会上公布 POMBILITI + OPFOLDA 治疗晚发型庞贝病的五年 Phase 3 数据，PROPEL 开放标签扩展研究显示运动功能结果持久、肺功能相对稳定，未发现新的安全性信号。
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