PR Newswire 科技新闻稿·2026-10-02 23:00· 3 小时前AI 评分32

BioMarin 在 World Muscle Society 年会公布 POMBILITI + OPFOLDA 五年 Phase 3 数据

BioMarin Announces Five-Year Phase 3 Data for POMBILITI® (cipaglucosidase alfa-atga) + OPFOLDA® (miglustat) at World Muscle Society Annual Congress

AI 导读

BioMarin（Nasdaq: BMRN）在 World Muscle Society 第 31 届年会上公布 POMBILITI + OPFOLDA 治疗晚发型庞贝病的五年 Phase 3 数据，PROPEL 开放标签扩展研究显示运动功能结果持久、肺功能相对稳定，未发现新的安全性信号。