FDA授予UTRxMYCN M1-14孤儿药及罕见儿科疾病资格

2026年9月30日，UTR Therapeutics Inc. 通过 PR Newswire 宣布，美国 FDA 已授予其资产 UTRxMYCN M1-14 孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤（包括横纹肌肉瘤），同时授予罕见儿科疾病资格，用于治疗横纹肌肉瘤。公司称该资产靶向此前“不可成药”的 MYCN，临床前研究显示剂量依赖性抑制 MYCN、抑制肿瘤及肝肺转移。孤儿药资格在获批后提供七年美国市场独占权、合格临床测试费用税收抵免及处方药使用者费用豁免。该事件由公司自行公告，性质为监管资格授予，非审批或上市决定。

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