FDA 批准首个 MCT8 缺乏症疗法 Emcitate（tiratricol）
美国 FDA 批准 Egetis Therapeutics US Inc. 的 Emcitate（tiratricol）口服混悬片，用于治疗 MCT8 缺乏症（Allan-Herndon-Dudley 综合征）患者的外周甲状腺毒症，这是 FDA 批准的首个针对该罕见遗传病症状的疗法。
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今日 1 条美国 FDA 新闻AI 评分2222
NVIDIA 官方博客AI 评分1212 英伟达携手Google DeepMind等开放2800多种病毒蛋白复合物3D结构预测
英伟达加入由Google DeepMind和EMBL-EBI等全球研究机构组成的联盟，通过AlphaFold Database开放逾2800种病毒蛋白复合物的预测3D结构，供任何科学家免费获取。
美国 FDA 新闻AI 评分4242 FDA 发布直接最终规则，更新非临床测试术语以推进动物实验替代方法
美国 FDA 于 9 月 21 日发布一项直接最终规则，明确在适当情况下，人用药物和生物制品在进入人体试验前可使用非动物方法进行安全性测试。
美国 FDA 新闻精选AI 评分6060 FDA 批准首个用于 Sanfilippo 综合征 A 型儿童患者的基因疗法 Fayuvi
美国 FDA 批准 Fayuvi（rebisufligene etisparvovec-hopf），这是首个用于儿童黏多糖贮积症 IIIA 型（MPS IIIA，即 Sanfilippo 综合征 A 型）的治疗，该病此前仅有对症处理、无获批疗法。
推荐理由：FDA 批准首个 MPS IIIA 基因疗法 Fayuvi，单臂试验显示 2 至 5 岁患儿认知维持或改善。
美国 FDA 新闻精选AI 评分5858 FDA 公布加速 IND 试点最终设计，10 月 30 日前接受申请
美国 FDA 于 9 月 15 日公布 Expedited IND 试点的最终设计，并开始接受申请，申请截止日期为 2026 年 10 月 30 日。该试点要求药企与具备科学专长的合格研究机构（QRI）配对申请，FDA 预计首批将选出 8–10 组 Sponsor-QRI 配对参与。
推荐理由：FDA 公布加速 IND 试点最终设计并开放申请，首批拟选 8–10 组药企与研究机构配对。
NVIDIA 官方博客AI 评分1212 费城儿童医院用开源 NVIDIA AI 做心脏建模，20 多家美国儿童医院已开展
费城儿童医院（CHOP）正使用基于 MONAI 的开源 AI 工具，将 CT、MRI 和 3D 超声影像在数秒内生成解剖精确的儿童心脏模型，此前这一流程需一名熟练研究人员耗时四小时。
美国 FDA 新闻AI 评分1818 FDA 发布立即生效指南，应对新生儿起始肠外营养潜在供应缺口
美国 FDA 针对新生儿起始肠外营养（PN）的潜在供应缺口发布立即生效的临时指南，起因是两家外包设施永久关停、停产部分标准化新生儿起始 PN 产品，儿童医院就此提出供应担忧。该指南面向依据《联邦食品、药品和化妆品法》503A 和 503B 条款配制特定肠外药物的州许可药房、联邦设施及外包设施，说明临时监管与执法重点，以帮助医院在寻找长期方案期间维持供应。
美国 FDA 新闻精选AI 评分6767 FDA 加速批准阿斯利康 Etcamah（camizestrant）用于 ESR1 突变晚期乳腺癌
FDA 于 2026 年 9 月 4 日加速批准阿斯利康的 Etcamah（camizestrant），与 CDK4/6 抑制剂（abemaciclib、palbociclib 或 ribociclib）联用，治疗在芳香化酶抑制剂和 CDK4/6 抑制剂治疗期间经 FDA 授权检测发现 ESR1 突变的 HR 阳性、HER2 阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。
推荐理由：FDA 以加速批准放行阿斯利康 camizestrant，依据是 ctDNA 检出 ESR1 耐药突变，并附带确证性研究要求。
美国 FDA 新闻AI 评分3030 FDA 批准首款治疗 Alexander 病药物 Zanvastro
美国 FDA 已批准 Ionis Pharmaceuticals 的 Zanvastro（zilganersen）注射液，用于治疗儿童和成人 Alexander 病，这是首款获批疗法，也是首个直接靶向致病 GFAP 蛋白堆积的疗法。
美国 FDA 新闻AI 评分1818 FDA 紧急授权 Capstar 及 Nitenpyram 片用于犬猫新世界螺旋蝇的预防和治疗
美国 FDA 对 Capstar（nitenpyram）片剂发出紧急使用授权（EUA），并修订仿制药 Nitenpyram Tablets 的 EUA，授权两者用于体重至少 2 磅、年龄至少 4 周的犬、幼犬、猫和幼猫的新世界螺旋蝇（NWS）蛆症预防和治疗；Nitenpyram Tablets 此前于 2026 年 6 月仅获批治疗用途。
美国 FDA 新闻AI 评分2222 FDA 就推进植物药产品开发公开征求意见
美国 FDA 宣布发布信息征询（RFI），就推进植物药产品开发向公众征求意见，反馈议题包括植物药研发挑战、加速开发的创新路径、指南更新、质量标准及复杂植物混合物的研究设计等。公众可在 Federal Register 发布后 60 天内提交意见，评论期于 2026 年 11 月 3 日截止，逾期意见不予考虑。FDA 还将于 2026 年 9 月 25 日与欧洲药品管理局联合举办研讨会。
SEC 新闻稿AI 评分3535 SEC 与 FDA 签署 MOU 加强合作维护市场诚信
SEC 与 FDA 宣布签署一份谅解备忘录（MOU），建立框架以加强双方在监管与执法职责上的合作，改善市场监督与合规。MOU 包含信息共享协议，便于两机构交换与各自使命相关的信息，有效期三年，可经双方书面同意延长或修改。SEC 主席 Paul S. Atkins 与 FDA 代理局长 Kyle Diamantas 均表示，此举有助于提升生命科学领域的透明度。
美国 FDA 新闻精选AI 评分5858 FDA 批准首个模拟 hepcidin 疗法 Mimrylo，用于真性红细胞增多症
美国 FDA 批准 Takeda Pharmaceuticals America 的 Mimrylo（rusfertide）用于成人真性红细胞增多症，这是首个模拟 hepcidin 的获批疗法，通过限制可用于生成红细胞的铁来减少红细胞过度生成。
推荐理由：FDA 批准首个模拟 hepcidin 的疗法，VERIFY 试验中 76.9% 患者 32 周内无需放血。
美国 FDA 新闻精选AI 评分5050 FDA 批准首个口服皮肌炎药物 Lisraya，授予 Priovant Therapeutics
美国 FDA 批准 Lisraya（brepocitinib）片剂用于治疗成人皮肌炎，这是首个获批的口服治疗选择，获批方为 Priovant Therapeutics Inc.。
推荐理由：FDA 批准首个口服皮肌炎疗法 Lisraya，基于 241 人 III 期试验第 52 周 TIS 评分数据，并附带黑框警告。
美国 FDA 新闻AI 评分1818 FDA 就 Bimectin 注射剂预防牛新世界螺旋蝇蛆病发布紧急使用授权
美国 FDA 对 Bimectin（伊维菌素）注射剂发布紧急使用授权，用于在犊牛出生后 24 小时内、阉割时或出现伤口时预防牛新世界螺旋蝇蛆病。该药为 Ivomec 的仿制药，Ivomec 已于 2026 年 2 月获授权；Bimectin 注射剂此前已获批用于治疗和控制牛多种寄生虫，此次授权不涵盖其他剂型。该药不得用于泌乳奶牛或用于加工小牛肉的犊牛，并须遵守 35 天屠宰休药期。
美国 FDA 新闻精选AI 评分7070 FDA 批准 Revolution Medicines 的 daraxonrasib 用于转移性胰腺癌
美国 FDA 批准 Revolution Medicines 的 Rasonque（daraxonrasib）上市，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗或不适合多药系统治疗的成人转移性胰腺腺癌，该药为每日一次口服的 RAS 抑制剂。
推荐理由：FDA 批准 Revolution Medicines 的 daraxonrasib 用于经治转移性胰腺腺癌，中位总生存期 13.2 个月对 6.7 个月。
美国 FDA 新闻精选AI 评分6262 FDA 加速批准首款 GSDIa 基因疗法 Genglycos，适用于 8 岁及以上患者
美国 FDA 于 8 月 19 日对 Genglycos（pariglasgene brecaparvovec-opnr）发出加速批准，用于 8 岁及以上糖原贮积病 Ia 型（GSDIa）成人和儿童患者，作为营养管理的辅助手段以减少每日玉米淀粉摄入量，这是该病首个获批疗法。
推荐理由：FDA 以加速批准路径放行首款 GSDIa 基因疗法，主要终点为每日玉米淀粉摄入量平均减少 31%，需补充试验确认疗效。
美国 FDA 新闻AI 评分2222 FDA 授予 Simparica TRIO 紧急使用授权，用于治疗犬只新世界螺旋蝇蛆病
美国 FDA 于 8 月 13 日对 Simparica TRIO（sarolaner、moxidectin 和 pyrantel 咀嚼片）发出紧急使用授权（EUA），用于治疗犬和幼犬的新世界螺旋蝇（NWS）蛆虫感染。
Microsoft 官方新闻AI 评分2222 微软发布 Dragon Copilot：医疗行业首个统一语音 AI 助手
微软推出 Microsoft Dragon Copilot，称其为医疗行业首个统一语音 AI 助手，将 DMO 的自然语言语音听写能力与 DAX 的环境监听能力、生成式 AI 及医疗专用防护措施结合，用于简化临床文书、检索信息和自动化任务。该产品将于 5 月在美国和加拿大正式可用，随后进入英国、德国、法国和荷兰。